الموافقة على علاج جيني لنوع نادر من العمى

العدد: 
15660
التاريخ: 
الأربعاء, 3 كانون الثاني 2018

وافق مسؤولون طبيون في الولايات المتحدة على أول علاج جيني في البلاد لمرض موروث، حيث يحسن من رؤية المرضى المصابين بنوع نادر من العمى. ويمثل ذلك تقدماً كبيراً آخر في مجال الطب الجيني الناشئ.

وتشكل هذه الموافقة تدخلاً يكفل تغيير حياة مجموعة صغيرة من المرضى الذين يعانون تغيراً جينياً يدمر الرؤية، وتعطي الأمل لكثير من الناس المصابين بأمراض وراثية أخرى.

وقالت شركة أدوية شهيرة إنها لن تكشف عن سعر الدواء ، مما يؤخر الجدل حول القدرة على تحمّل تكاليف العلاج الذي يتوقع محللون أنه سيتكلف مليون دولار أمريكي.

والحقن التي تسمى لوكستورنا، هي أول علاج جيني توافق عليه إدارة الغذاء والدواء، حيث يتم إعطاء الجينات التصحيحية مباشرة للمرضى. ويتداخل هذا التحول الجيني مع إنتاج إنزيم ضروري للرؤية الطبيعية.

وتمكّن المرضى الذين حصلوا على العلاج من رؤية الثلوج والنجوم والقمر لأول مرة في حياتهم.

 

 

 

 

الفئة: